原发性真核生物肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号
2022-01-24 11:09 来源：南宁男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日达成协议，American食品药品监督管理局（FDA）已授予该一些公司的主要候选药剂REN001治疗法病症磷酸化肌病（PMM）的孤儿药荣誉称号。该一些公司还达成协议了最近未完成的针对PMM高血压的REN001临床研究的致力结果。
REN001是一款特异性PPARδ激动剂，可治疗法包括PMM在内的遗传性肌病。PMM是磷酸化蛋白质型肇因的严重病症，PMM高血压的肌肉功能通常都会急剧下降，对日常功能产生不利严重影响，并且高血压寿命都会缩短。目前尚无FDA准许的用于治疗法PMM的药剂。
Reneo Pharmaceuticals首席副总裁Niall O’Donnell博士话说：“抑郁症磷酸化病症肌病的高血压的日常生活受到很多方面的严重影响”。Reneo对抑郁症磷酸化蛋白质原因和肌病史的PMM高血压未完成了为期12周的临床试验（REN001研究）。高血压每天药物一次REN001，大多数高血压选择参加另外的36周停止使用标签相接研究。REN001研究深入研究了步行飞行测试和一些症状调查结果的结果，该研究的必要性数据话说明了，REN001在PMM高血压中是必要的且反应性良好。
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