FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1HG原发性高草酸尿症
2022-01-10 08:42 来源：南宁男科医院
全球领先的RNAi替代疗法一些公司Alnylam Pharmaceuticals同年，美国食品止痛品监理（FDA）已接受该一些公司lumasiran的新止痛申请（NDA），应用于用药1型上皮细胞较低草醛尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审查。
Lumasiran是一种研究性、腹腔给止痛的核醛羟基醛免疫球蛋白1（HAO1）的RNAi用药止痛可作，正试图技术开发应用于用药PH1。HAO1编码乙醇醛免疫球蛋白（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草醛盐的产生，草醛盐是直接影响PH1生理生理的代谢产可作。
PH1是一种极少不知的病因，其中草醛盐的酒精产生导致草醛钙晶体在肝脏和泌尿道中的堆积，并可能会导致头痛和复发性肝结石的形成和肝钙化。尽管少数症状对维生素B6替代疗法有完全反应，但尚无首肯的PH1止痛可作替代疗法。
Lumasiran是依靠Alnylam的弱化稳固化学（ESC）-GalNAc-缀合可作技术，可按季度开展腹腔维持给止痛，并具有较低的可靠性和广泛的用药标准普尔。Lumasiran已获美国和欧盟的养父母止痛头衔，美国食品和止痛可作监理（FDA）的突破性替代疗法头衔和小儿罕不知病头衔，以及欧洲止痛品监理（EMA）的优先止痛品（PRIME）头衔。
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